애로우헤드 파머슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.)는 주로 난치성 질환 치료를 목표로 RNA 간섭(RNAi) 기반 약물을 개발하는 미국의 바이오텍 기업입니다. 주요 파이프라인에는 지질 및 대사 질환 관련 표적을 겨냥한 Plozasiran(apoC-III 생성 저감), Zodasiran(ANGPTL3 생성 저감) 등 후기 임상 단계 후보물질과, 이중 기능 RNAi 분자인 ARO-DIMER-PA 및 ARO-PNPLA3 등 초기 임상 단계 후보들이 포함됩니다. 이 밖에도 간에서 특정 유전자의 발현을 줄이는 방식의 ARO-INHBE, ARO-ALK7, ARO-RAGE, ARO-C3, ARO-CFB 및 신경계 표적의 ARO-MAPT 등 다양한 적응증을 대상으로 한 임상 프로그램을 운영하고 있습니다.
애로우헤드의 사업은 플랫폼 기반의 RNAi 치료제 연구·개발이 핵심이며, 개별 파이프라인은 주로 간(hepatic) 표적과 대사·심혈관 및 일부 신경계 표적에 집중되어 있습니다. 상용화 및 개발 가속화를 위해 글락소스미스클라인(GlaxoSmithKline), 다케다(Takeda), 암젠(Amgen), 사렙타(Sarepta) 등 글로벌 제약사들과의 라이선스 및 협력 계약을 체결해 기술이전·공동개발을 진행하고 있다는 점이 특징입니다. 한국 투자자가 알아둘 포인트로는 회사가 RNAi 플랫폼을 기반으로 다수의 후보물질을 다양한 임상 단계에서 병행 개발하고 있으며, 주요 성과는 임상 진척과 파트너십을 통해 판단해야 한다는 점을 들 수 있습니다.